Der SMA Science Council diskutierte die Screening-Ergebnisse der Spinalen Muskelatrophie (SMA), die Behandlungsprozesse von Patienten, die in Behandlung sind, und die neuesten Entwicklungen in den Behandlungsverfahren. Gesundheitsminister Fahrettin Koca gab im Anschluss an das Treffen am Vortag bekannt, dass zwei Medikamente in der Behandlungsleitlinie zur Behandlung von SMA stehen.
„RISDIPLAM IST LIZENZIERT“
Minister Ehemann, „Wissenschaftliche Entwicklungen werden von unserem wissenschaftlichen Ausschuss genau verfolgt. In diesem Zusammenhang werden gemeinsam mit Nusinersen alle Informationen zu Arzneimitteln mit dem Wirkstoff Risdiplam und Arzneimitteln mit dem Namen Zolgensma überwacht. Davon sind die für die Einreise des Arzneimittels mit dem Wirkstoff Risdiplam in unser Land erforderlichen rechtlichen Verfahren durch das jeweilige Unternehmen abgeschlossen und ein Antrag gestellt worden. Wir werden das Zulassungsverfahren für dieses Medikament in den kommenden Tagen abschließen.“sagte.
„WIR WURDEN MIT VIER AUGEN ERWARTET“
Der zweite Leiter von SMA Walk with Me, Isk Sahin, sagte, dass es für das Medikament mit dem Wirkstoff Risdiplam sehr wertvoll sei, eine Zulassung zu bekommen. Şahin Aydınlık äußerte sich in seiner Einschätzung wie folgt:
„Eine willkommene Neuigkeit. Es war etwas, was du wolltest. Es gab Patienten, die nie die aktuelle Behandlung bekommen haben, sie haben sich darauf gefreut. Der aktuelle Nusinersen-Wirkstoff ist ein Medikament, das als Injektion in das Rückenmark verabreicht wird. Der klinische Zustand einiger Patienten ist dafür nicht geeignet, sodass sie diese Behandlung nicht erhalten konnten oder die Behandlung abgebrochen wurde. Risdiplam in Sirupform zum Einnehmen. Aufgrund des Anwendungsunterschieds wurde es zu einer Alternative.“
„KOSTENLOSE BEHANDLUNG FÜR 1024 PATIENTEN“
Minister Koca sagte auf seinem Twitter-Account: „Voreheliche und Neugeborenen-Screenings ermöglichten den frühen Beginn einer wertvollen Behandlung. Auf diese Weise beträgt die 6-Monats-Überlebensrate für diejenigen, die die Aufsättigungsdosis einnehmen, 100. Jetzt sind zwei Medikamente in den Behandlungsrichtlinien.“ Koca erklärte in seiner schriftlichen Erklärung Folgendes:
„Bis 2016 verloren wir fast 90 Prozent der Babys aufgrund dieser Krankheit, für die es weltweit keine Heilung gibt. Nachdem das Medikament mit dem Wirkstoff Nusinersen 2016 weltweit eingesetzt wurde, ergab sich die Chance, diese Babys am Leben zu erhalten. Nach dieser Entwicklung wurde begonnen, die Nusinersen-Behandlung allen unseren Patienten kostenlos zu geben, was in vielen Ländern der Welt ein Beispiel sein kann. Derzeit erhalten 1024 unserer Patienten diese Behandlung kostenlos.“
‚ÜBERLEBENSRATE PROZENTSATZ‘
„Wir haben das SMA-Neugeborenen-Screening-Programm im Mai 2022 gestartet, um alle Babys abzudecken, die in allen Ecken unseres Landes geboren wurden. In diesem Zusammenhang wurden bisher 753.350 Babys auf SMA gescreent. Unsere Säuglinge, die im Neugeborenen-Screening-Programm diagnostiziert wurden und deren Aufsättigungsdosis der Nusinersen-Behandlung abgeschlossen war, hatten in den ersten 6 Monaten eine Überlebensrate von 100 Prozent. Wir haben das voreheliche Screening-Programm implementiert, das nur sehr wenige Länder der Welt durchführen können.“
„KEIN VERSUCH FÜR ZOLGENSMA“
„Nursinersen, eines der drei Medikamente zur Behandlung von SMA, wurde in unserem Land zugelassen, Risdiplam hat eine Zulassung beantragt und ist in der Endphase. Zolgensma hingegen hat keine grundsätzlichen Lizenzierungsversuche unternommen. Die Lizenzierung ist im Hinblick auf die nachvollziehbare und originalgetreue Anwendung der Behandlung äußerst wertvoll.“
„Wir genehmigen keine Kampagnen“
„Bei Typ-1- und einigen Typ-2-Patienten, die auf Beatmungsgeräte angewiesen sind, von denen bekannt ist, dass sie unwirksam sind, und bei Kindern mit fortgeschrittenen Symptomen werden in einigen Ländern von einigen Ärzten im Ausland Arzneimittelverabreichungen durchgeführt, die mit ihrem Wert spielen Familienträume. An dieser Stelle möchten wir darauf hinweisen, dass jedes in unserem Land geborene SMA-Baby eine bekannte aktive Behandlung erhält und wir als Gesundheitsministerium keine der SMA-Hilfsaktionen genehmigen. Insbesondere möchten wir festhalten, dass wir den Missbrauch der Hoffnung bis jetzt nicht zulassen werden, wie wir ihn bisher nicht zugelassen haben. Wir werden nicht bereit sein, die Hoffnung unserer Familien für kommerzielle Zwecke zu nutzen. Wir haben zuvor erklärt, dass wir nicht zulassen werden, dass unsere Kinder als Versuchspersonen verwendet werden. Wir möchten, dass bekannt wird, dass wir diese Position beibehalten.“
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